【佳學(xué)基因檢測(cè)】基因檢測(cè)與艾龍波帕聯(lián)合免疫抑制治療重型再生障礙性貧血
癌癥的遺傳性與藥物靶向性分析研究
根據(jù)再生障礙性貧血病查找的基因檢測(cè)的費(fèi)用比較,國(guó)際著名基因檢測(cè)科學(xué)性證據(jù)雜志《N Engl J Med》在第. 2022 Jan 6;386(1):11-23.期發(fā)表了一篇標(biāo)題為《基因檢測(cè)與艾龍波帕聯(lián)合免疫抑制治療重型再生障礙性貧血》的探索性研究文章。該基因領(lǐng)域的臨床應(yīng)用研究由Camila M Trevisan, Erik Montagna, Renato de Oliveira, Denise M Christofolini, Caio P Barbosa, Keith A Crandall, Bianca Bianco完成。
基因信息數(shù)據(jù)庫(kù)索引號(hào):
JIAXUE GENETICS: 34986284和 doi: 10.1056/NEJMoa2109965.
基因解碼研究關(guān)鍵詞:
益喘寶、馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白、環(huán)孢素、重度再生障礙性貧血
國(guó)際基因解碼證據(jù)鏈條標(biāo)簽:
Key Words:eltrombopag,horse antithymocyte globulin,cyclosporine,severe aplastic anemia
基因檢測(cè)臨床研究與應(yīng)用結(jié)果介紹:
背景:一項(xiàng)單組1-2期研究表明,益喘寶可改善標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制療法的療效,該療法包括馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白(ATG)加環(huán)孢素治療嚴(yán)重再生障礙性貧血患者。方法:在這項(xiàng)前瞻性、研究者主導(dǎo)、開放標(biāo)簽、多中心、隨機(jī)、3期試驗(yàn)中,我們比較了馬ATG加環(huán)孢素加用或不加用埃爾特羅波帕作為一線治療之前未經(jīng)治療的嚴(yán)重再生障礙性貧血患者的療效和安全性。主要終點(diǎn)是3個(gè)月時(shí)的血液學(xué)有效反應(yīng)。結(jié)果:患者被分配接受免疫抑制治療(A組,101名患者)或免疫抑制治療加依曲波帕(B組,96名患者)。3個(gè)月時(shí)有效緩解的患者百分比,a組為10%,B組為22%(優(yōu)勢(shì)比,3.2;95%可信區(qū)間,1.3至7.8;P=0.01)。在6個(gè)月時(shí),a組和B組的總緩解率(有效或部分緩解的患者百分比)分別為41%和68%。新穎緩解的中位時(shí)間分別為8.8個(gè)月(a組)和3.0個(gè)月(B組)。兩組嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率相似。平均隨訪24個(gè)月,1名患者(a組)和2名患者(B組)出現(xiàn)核型異常,被歸類為骨髓增生異常綜合征;無(wú)事件生存率分別為34%和46%。在基線檢查時(shí),29%(A組)和31%(Β組)的患者檢測(cè)到體細(xì)胞突變;這些百分比在6個(gè)月時(shí)分別增加到66%和55%,而不影響血液學(xué)反應(yīng)和2年預(yù)后。結(jié)論:在標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療的基礎(chǔ)上加用依曲波帕,可提高先前未經(jīng)治療的重度再生障礙性貧血患者的血液學(xué)反應(yīng)率、速度和強(qiáng)度,且無(wú)其他毒性作用。(由諾華和其他公司資助;RACE ClinicalTrials.gov編號(hào),NCT02099747;EudraCT編號(hào),2014-000363-40)。
2048-1154
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