【佳學(xué)基因檢測】靶向藥物Vismodegib維莫德吉在基底細(xì)胞癌的有效性和安全性

靶向藥物維德莫吉基因檢測導(dǎo)讀：

《N Engl J Med》在2012年6月7日第366(23):2171-9期發(fā)表了一個基因檢測與靶向藥物維莫吉德的有效性與安全性的臨床試驗。基因檢測hedgehog 信號的改變與基底細(xì)胞癌的發(fā)病機制有關(guān)。盡管大多數(shù)基底細(xì)胞癌通過手術(shù)治療，但對于局部晚期或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌尚無有效的治療方法。vismodegib (GDC-0449) 的 1 期研究顯示，針對Hedgehog的進步小分子抑制靶向藥物在晚期基底細(xì)胞癌患者中，有 58% 的反應(yīng)率。 方手術(shù)治好的可能性低，或嚴(yán)重的預(yù)期毀容）。所有患者每天接受 150 mg 口服vismodegib。主要終點是獨立評估的客觀緩解率；主要假設(shè)是局部晚期基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 20%，轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 10%。
 

基底細(xì)胞癌靶向藥物基因檢測臨床試驗是如何進行的？

在這項多中心、國際、兩隊列、非隨機研究中，維莫吉德靶向藥物基因檢測基因解碼臨床試驗研究團隊納入了不能手術(shù)或不適合手術(shù)的轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者和局部晚期基底細(xì)胞癌患者（因為多次反復(fù)和手術(shù)治療可能性低，或者是預(yù)期會導(dǎo)致嚴(yán)重毀容的患者）。 所有患者每天接受 150 mg 口服vismodegib。 主要終點是獨立評估的客觀緩解率； 主要假設(shè)是局部晚期基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 20%，轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 10%。
 

基底細(xì)胞癌靶向藥物維莫吉德基因檢測臨床試如何？

在 33 名轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者中，獨立評估的緩解率為 30%（95% 置信區(qū)間 [CI]，16 至 48；P=0.001）。在 63 名局部晚期基底細(xì)胞癌患者中，獨立評估的緩解率為 43%（95% CI，31 至 56；P<0.001），其中 13 名患者（21%）有效緩解。兩個隊列的中位反應(yīng)持續(xù)時間為 7.6 個月。超過 30% 的患者發(fā)生的不良事件是肌肉痙攣、脫發(fā)、味覺障礙（味覺受到影響）、體重減輕和疲勞。 25% 的患者報告了嚴(yán)重的不良事件；有 7 人死于不良事件。
 

基底細(xì)胞癌采用靶向藥物維莫吉德的臨床實驗結(jié)論是什么？

局部晚期或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者采用維莫吉德進行治療可以獲得反應(yīng)。
 

基底細(xì)胞癌靶向藥物維莫吉德臨床試驗介紹

該臨床試驗由基因泰克資助；國際臨床實驗注冊編號為：NCT00833417。 臨床試驗由Aleksandar Sekulic, Michael R Migden, Anthony E Oro, Luc Dirix, Karl D Lewis, John D Hainsworth, James A Solomon, Simon Yoo, Sarah T Arron, Philip A Friedlander, Ellen Marmur, Charles M Rudin, Anne Lynn S Chang, Jennifer A Low, Howard M Mackey, Robert L Yauch, Richard A Graham, Josina C Reddy, Axel Hauschild等完成。